Medicamento huérfano para Minoryx en EEUU

Éxito de Minoryx en EEUU. La compañía son sede en Mataró ha logrado la designación de medicamento huérfano para su principal candidato a fármaco, el  MIN-102 , por parte de la  US Food and Drug Administration (FDA).

Esto le otorga siete años de exclusividad en el mercado de EEUU y beneficios como bonificaciones fiscales, asistencia en protocolos y becas de investigación. Para recibir este estatus, un medicamento debe estar dirigido a una enfermedad rara que afecte a menos de 200.000 personas en el país.

El MIN-102 tiene como objetivo tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X(X-ALD), una enfermedad neurodegenerativa crónica y debilitante que actualmente no tiene tratamiento disponible. Actualmente es el único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales.

Existen dos principales fenotipos clínicos de X-ALD: la adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral inflamatoria (cALD), caracterizada por una neuroinflamación grave que conduce a una muerte prematura. El ensayo de fase 2/3 en pacientes adultos con AMN se lanzará durante el primer semestre de este año.

A finales del año pasado, el MIN-102 recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), con lo que se garantizó 10 años de exclusividad en los mercados europeos, entre otros beneficios.

Medicamento huérfano para Minoryx

Un nuevo hito para Minoryx Therapeutics. La biotecnológica que protagonizó el año pasado una de las mayores rondas de financiación del sector, con 19,4 millones de euros, ha recibido la designación de medicamento huérfano para MIN-102 destinado a tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).

Se trata de una enfermedad rara, neurodegenerativa, altamente debilitante y potencialmente mortal, que además actualmente carece de tratamiento farmacológico.

Durante la primera mitad de 2017, la compañía planea empezar un ensayo clínico de fase 2/3 en pacientes adultos de X-ALD con adrenomieloneuropatía.

La designación de medicamento huérfano europea se concede a los fármacos que están dirigidos a enfermedades que son mortales o crónicamente debilitantes, y que tienen una prevalencia de no más de cinco entre 10.000 personas en la Unión Europea (UE).

Esta designación proporciona distintos beneficios a las empresas de desarrollo farmacéutico como el asesoramiento en protocolos, prioridad en el consejo científico por parte de la agencia, 10 años de exclusividad en el mercado, así como reducciones en las tasas regulatorias.

La compañía fue fundada por Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril. Se trata de un modelo de biotecnológica en la que trabajan en tándem gestores y científicos. El Banc Sabadell, a través de Sabadell BStartup, Biocat y CataloniaBio han promovido este año una segunda edición de este encuentro en el que científicos y gestores buscan la posibilidad de trabajar en mismo proyecto.   

Espaldarazo a un medicamento huérfano de Ability Pharma contra el neuroblastoma

Ability Pharmaceuticals ha recibido una opinión positiva sobre la designación de su medicamento huérfano ('orphan drug designation'- ODD) ABTL0812 para el tratamiento del cáncer infantil neuroblastoma por parte del Comité de Productos y Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de los Medicamentos (EMA).

El aval recibido por la biofarmacéutica catalana supone un espaldarazo para combatir el neuroblastoma, un cáncer poco común del sistema nervioso que afecta a los niños y los recién nacidos. En la mayoría de casos se inicia en el abdomen. Comprende el 6-10% de todos los cánceres infantiles y causa alrededor del 15% de las muertes relacionadas con cáncer en los niños.

El compuesto en investigación ABTL0812 es un inhibidor de la vía de señalización Akt/mTOR con un nuevo mecanismo de acción. La seguridad y eficacia del fármaco se está avaluando en pacientes con tumores sólidos avanzados en un ensayo clínico de fase I/Ib en el Hospital Clínic de Barcelona y en el InstitutCatalà d’Oncologia, hospitales de referencia en Barcelona.

Ability Pharmaceuticals es una compañía biofarmacéutica constituida en 2009 con sede en Bellaterra (Barcelona), en el Parc de Recerca de la UAB. La empresa desarrolla una nueva clase de medicamentos contra el cáncer altamente diferenciados, con un nuevo mecanismo de acción. La empresa cuenta con dos fármacos candidatos en desarrollo: ABTL0812, que está finalizando su primer ensayo clínico I/Ib en seres humanos con 27 pacientes, y ABTL0815 en desarrollo preclínico.

Los actuales accionistas son la firma de capital riesgo de biotecnología Inveready Seed Capital, sus fundadores e inversores privados, y cuenta con el apoyo financiero de ACCIO (Generalitat de Catalunya), CDTI y el Ministerio de Economía y Competitividad.

Ability Pharmaceuticals, dirigida por Carles Domènech, está actualmente captando fondos en  una ronda  de inversión de 10 millones de euros.