Medicamento huérfano para Minoryx en EEUU

Éxito de Minoryx en EEUU. La compañía son sede en Mataró ha logrado la designación de medicamento huérfano para su principal candidato a fármaco, el  MIN-102 , por parte de la  US Food and Drug Administration (FDA).

Esto le otorga siete años de exclusividad en el mercado de EEUU y beneficios como bonificaciones fiscales, asistencia en protocolos y becas de investigación. Para recibir este estatus, un medicamento debe estar dirigido a una enfermedad rara que afecte a menos de 200.000 personas en el país.

El MIN-102 tiene como objetivo tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X(X-ALD), una enfermedad neurodegenerativa crónica y debilitante que actualmente no tiene tratamiento disponible. Actualmente es el único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales.

Existen dos principales fenotipos clínicos de X-ALD: la adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral inflamatoria (cALD), caracterizada por una neuroinflamación grave que conduce a una muerte prematura. El ensayo de fase 2/3 en pacientes adultos con AMN se lanzará durante el primer semestre de este año.

A finales del año pasado, el MIN-102 recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), con lo que se garantizó 10 años de exclusividad en los mercados europeos, entre otros beneficios.

Medicamento huérfano para Minoryx

Un nuevo hito para Minoryx Therapeutics. La biotecnológica que protagonizó el año pasado una de las mayores rondas de financiación del sector, con 19,4 millones de euros, ha recibido la designación de medicamento huérfano para MIN-102 destinado a tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).

Se trata de una enfermedad rara, neurodegenerativa, altamente debilitante y potencialmente mortal, que además actualmente carece de tratamiento farmacológico.

Durante la primera mitad de 2017, la compañía planea empezar un ensayo clínico de fase 2/3 en pacientes adultos de X-ALD con adrenomieloneuropatía.

La designación de medicamento huérfano europea se concede a los fármacos que están dirigidos a enfermedades que son mortales o crónicamente debilitantes, y que tienen una prevalencia de no más de cinco entre 10.000 personas en la Unión Europea (UE).

Esta designación proporciona distintos beneficios a las empresas de desarrollo farmacéutico como el asesoramiento en protocolos, prioridad en el consejo científico por parte de la agencia, 10 años de exclusividad en el mercado, así como reducciones en las tasas regulatorias.

La compañía fue fundada por Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril. Se trata de un modelo de biotecnológica en la que trabajan en tándem gestores y científicos. El Banc Sabadell, a través de Sabadell BStartup, Biocat y CataloniaBio han promovido este año una segunda edición de este encuentro en el que científicos y gestores buscan la posibilidad de trabajar en mismo proyecto.   

Khalid Islam, presidente de Minoryx

Minoryx ha nombrado a Khalid Islam presidente del consejo de administración. Islam, con una trayectoria de 27 años en la industria farmacéutica y biotecnológica, fue presidente y consejero delegado de Gentium SpA, cotizada en el Nasdaq.

En esa empresa, al frente de la que estuvo entre el 2009 y el 2014 logró pasar de una situación deficitaria a la rentabilidad y logró la autorización de comercialización dentro de la UE del fármaco Defitelio.

Actualmente es presidente y miembro del consejo de administración de varias compañías farmacéuticas. El 2016 es un ejercicio importante para Minoryx por la previsión de avanzar en los ensayos clínicos del principal candidato a homologación,el MIN-102, así como en el desarrollo de la plataforma SEE-Tx,

El próximo paso de Minoryx es llevar su principal candidato, MIN-102, a la etapa clínica. El MIN-102 está dirigido a la enfermedad peroxisomal más prevalente, la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD). Minoryx también planea completar la validación de SEE-Tx, una plataforma de descubrimiento de fármacos que incorpora tecnología patentada y que permite identificar una nueva generación de chaperonas farmacológicas.

El nombramiento de Islam se produce tras una ronda de 1,4 millones de euros que se cerró el pasado octubre, lidreada por Ysios Capital. Islam sucede a Nigel Ten Fleming.

Minoryx, con sede en el TecnoCampus Mataró-Maresme, es una compañía especializada en el descubrimiento y desarrollo de fármacos que se especializa en enfermedades raras o minoritarias. La compañía se centra en errores congénitos del metabolismo, un grupo de enfermedades raras de origen genético con una alta necesidad médica no cubierta.

Desde su constitución, Minoryx, liderada por Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril, ha movilizado más de 24 millones de euros,incluyendo la ronda de financiación cerrada el pasado mes de octubre, lideradapor Ysios Capital con la participación de Caixa Capital Risc, Roche Venture Fund, Kurma Partners, Chiesi Ventures, Healthequity e Idinvest. La compañía es mostrada como uno de los casos de éxito existentes hoy en Catalunya en el sector de biotecnología, junto con Oryzon.

Además, ha recibido ayudas de los programas Innpacto, Retos y Torres Quevedo por parte del Ministerio de Economía y Competitividad, así como los préstamos participativos de ENISA y las ayudas Nuclis y Eurotransbio por parte de Acció, agencia de competitividad de la Generalitat de Catalunya.