Esto le otorga siete años de exclusividad en el mercado de EEUU y beneficios como bonificaciones fiscales, asistencia en protocolos y becas de investigación. Para recibir este estatus, un medicamento debe estar dirigido a una enfermedad rara que afecte a menos de 200.000 personas en el país.
El MIN-102 tiene como objetivo tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X(X-ALD), una enfermedad neurodegenerativa crónica y debilitante que actualmente no tiene tratamiento disponible. Actualmente es el único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales.
Existen dos principales fenotipos clínicos de X-ALD: la adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral inflamatoria (cALD), caracterizada por una neuroinflamación grave que conduce a una muerte prematura. El ensayo de fase 2/3 en pacientes adultos con AMN se lanzará durante el primer semestre de este año.
A finales del año pasado, el MIN-102 recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), con lo que se garantizó 10 años de exclusividad en los mercados europeos, entre otros beneficios.
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