Medicamento huérfano para Minoryx en EEUU

Éxito de Minoryx en EEUU. La compañía son sede en Mataró ha logrado la designación de medicamento huérfano para su principal candidato a fármaco, el  MIN-102 , por parte de la  US Food and Drug Administration (FDA).

Esto le otorga siete años de exclusividad en el mercado de EEUU y beneficios como bonificaciones fiscales, asistencia en protocolos y becas de investigación. Para recibir este estatus, un medicamento debe estar dirigido a una enfermedad rara que afecte a menos de 200.000 personas en el país.

El MIN-102 tiene como objetivo tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X(X-ALD), una enfermedad neurodegenerativa crónica y debilitante que actualmente no tiene tratamiento disponible. Actualmente es el único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales.

Existen dos principales fenotipos clínicos de X-ALD: la adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral inflamatoria (cALD), caracterizada por una neuroinflamación grave que conduce a una muerte prematura. El ensayo de fase 2/3 en pacientes adultos con AMN se lanzará durante el primer semestre de este año.

A finales del año pasado, el MIN-102 recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), con lo que se garantizó 10 años de exclusividad en los mercados europeos, entre otros beneficios.

Medicamento huérfano para Minoryx

Un nuevo hito para Minoryx Therapeutics. La biotecnológica que protagonizó el año pasado una de las mayores rondas de financiación del sector, con 19,4 millones de euros, ha recibido la designación de medicamento huérfano para MIN-102 destinado a tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).

Se trata de una enfermedad rara, neurodegenerativa, altamente debilitante y potencialmente mortal, que además actualmente carece de tratamiento farmacológico.

Durante la primera mitad de 2017, la compañía planea empezar un ensayo clínico de fase 2/3 en pacientes adultos de X-ALD con adrenomieloneuropatía.

La designación de medicamento huérfano europea se concede a los fármacos que están dirigidos a enfermedades que son mortales o crónicamente debilitantes, y que tienen una prevalencia de no más de cinco entre 10.000 personas en la Unión Europea (UE).

Esta designación proporciona distintos beneficios a las empresas de desarrollo farmacéutico como el asesoramiento en protocolos, prioridad en el consejo científico por parte de la agencia, 10 años de exclusividad en el mercado, así como reducciones en las tasas regulatorias.

La compañía fue fundada por Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril. Se trata de un modelo de biotecnológica en la que trabajan en tándem gestores y científicos. El Banc Sabadell, a través de Sabadell BStartup, Biocat y CataloniaBio han promovido este año una segunda edición de este encuentro en el que científicos y gestores buscan la posibilidad de trabajar en mismo proyecto.