Tras destinar unos dos millones de euros de fondos privados y públicos, se ha saldado con éxito el ensayo clínico en fase IIa del fármaco SOM0226, un tratamiento oral para la amiloidosis transtiretina (ATTR), una variante de enfermedad minoritaria que afecta al sistema nervioso periférico y el corazón y que puede producir la muerte en un plazo de cinco a 15 años.
En el mercado existe en la actualidad un único medicamento que trata la dolencia, pero solo en una fase temprana de una de las variantes de la enfermedad, según Josep Gámez, jefe del grupo de sistema Nervioso y Periférico del VHIR. Además el precio es muy elevado.
Raúl Insa, el fundador y director general de Som Biotech, destaca el hecho de que se alcancen los objetivos con un medicamento ya existente, lo que reduce el tiempo de desarrollo y costes. La compañía, con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB), está especializada en hallar nuevas aplicaciones y usos a indicaciones médicas de fármacos ya comercializados ( reposicionamiento o 'reprofiling'). Lo hace a través de una plataforma computacional de 'screening virtual' propia. La empresa ya cuenta con siete patentes, una de ellas la del fármaco probado pcon VHIR.
Además de con capital privado, Som Biotech ha contado con fondos públicos procedentes de la agencia de la Generalitat, Acció, la Oficina Española de Patentes y Marcas (OEPM); y los ministerios de Sanidad, Economía e Industria.
La amiloidosis asociada a transtiretina se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico, conocida como depósitos de amiloide, provocan daños celulares locales. Estos se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos, que incluyen problemas cardíacos y neurológicos que conducen a la muerte del paciente en el periodo de entre cinco y 15 años.
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